Melissa e SMA 1, Amati: “Seguo caso da più di un mese in accordo con genitori. Il farmaco è disponibile se prescritto”

IL Consigliere regionale Fabiano Amati risponde alle numerose richieste di chiarimenti sul caso della piccola Melissa Nigri, affetta da Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) e potenzialmente interessata alla somministrazione del costosissimo farmaco Zolgensma.
“Nelle ultime ore molti cittadini giustamente partecipi del caso di Melissa, mi chiedono informazioni in virtù del fatto che la piccola e la sua famiglia sono miei concittadini.
Della vicenda fui informato, più di un mese fa, dal nonno paterno e dai genitori della piccola Melissa. Da quel momento seguo il caso in piena collaborazione con i genitori.
Melissa è in cura dal Prof. Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli di Roma: un’autorità nel campo, come mi ha confermato il Dott. Antonio Trabacca direttore dell’IRCCS Medea di Brindisi.

Non sta a me divulgare i particolari clinici, diagnostici o terapeutici, ma posso certamente dire che non appena informato e dopo un’immediata ricognizione del problema con i dirigenti regionali e il direttore sanitario della ASL, comunicai ai genitori la possibilità di ottenere il farmaco Zolgensma su richiesta del Prof. Mercuri – ovviamente – e con la finalità di attivare la procedura off label, ai sensi della Legge 94 del 1998. Non appena dunque il Prof. Mercuri dovesse ritenere sussistenti i requisiti per la somministrazione del farmaco e inoltrare la richiesta, sarà mia cura sollecitare una conclusione rapida e positiva del procedimento off label.

Per completezza d’informazione rilevo che dal 12 novembre il farmaco non è più inserito nella sperimentazione ma è stato iscritto – per i bimbi con età non superiore a sei mesi (non è il caso di Melissa) – nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale. Nel prossimo mese di febbraio, invece, è prevista l’adozione di un’ulteriore decisione del Ministero della sanità sulla somministrazione del farmaco a bambini con più di sei mesi di vita, ma con peso non superiore a 21 kg. Cioè per i bambini come Melissa.
Nel frattempo i meravigliosi genitori di Melissa hanno avviato una campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi, che a mio parere vale la pena sostenere a prescindere dalla questione dell’acquisto del farmaco, perché in Italia c’è un grande bisogno di finanziare la ricerca scientifica per le malattie rare e per l’atrofia muscolare spinale; la raccolta dei fondi – dunque – potrebbe aiutare Rossana e Pasquale a dare il loro contributo alla ricerca, nel nome di Melissa e di tanti piccoli sofferenti”.